会員限定消化器内科（肝臓・脂肪性肝疾患/NASH・MASH）RCT・多施設・二重盲検・プラセボ対照（第3相・中間解析）Lancet 2019読了 約7分
REGENERATE試験：オベチコール酸はNASHの線維化を改善したが、承認には至らなかった
― FXR作動薬とサロゲート評価の難所（NASH/MASHへの第3相中間解析）
Younossi ZM, Ratziu V, Loomba R, et al; REGENERATE Study Investigators. Obeticholic Acid for the Treatment of Non-Alcoholic Steatohepatitis: Interim Analysis from a Multicentre, Randomised, Placebo-Controlled Phase 3 Trial. Lancet. 2019;394(10215):2184–2196.（DOI: 10.1016/S0140-6736(19)33041-7 / NCT02548351）
FXR（ファルネソイドX受容体）作動薬オベチコール酸（OCA）は、線維化を伴うNASHで線維化≥1段階改善（NASH悪化なし）をOCA 25mgで23.1% vs プラセボ11.9%と達成。だがもう一つの主要評価「NASH消失」は未達。掻痒・脂質上昇もあり、規制当局はNASHへの承認を見送った。サロゲートと臨床利益・便益とリスクの難しさを示した一本です。
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