エクリズマブがPNHの血管内溶血と輸血を減らす ― 補体C5標的治療の確立
Hillmen. エクリズマブがPNHの血管内溶血と輸血を減らす ― 補体C5標的治療の確立（TRIUMPH）. N Engl J Med 2006;355(12):1233-1243.（DOI: 10.1056/NEJMoa061648 / PMID: 16990386 / NCT00122330）
輸血依存の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）で、補体C5を阻害するエクリズマブが、血管内溶血を抑え、ヘモグロビンを安定させ、輸血を減らし、倦怠感・QOLを改善。PNHで初めての補体標的治療を確立した。
背景・CQ
PNHはGPIアンカー欠損で補体制御蛋白（CD55/CD59）を失い、赤血球が補体で破壊される（血管内溶血）。溶血は貧血・輸血依存・血栓・腎障害・強い倦怠感をもたらす。
終末補体C5を阻害するエクリズマブは、溶血を抑え輸血を減らすか？
研究デザイン（PICO）
輸血依存のPNH（n=87）。
エクリズマブ（抗C5モノクローナル抗体）静注（600mg×4週→900mg→以後900mgを隔週、26週）。
プラセボ。
ヘモグロビンの安定化、輸血した赤血球単位数（2つの主要評価）。
方法：二重盲検・無作為化・プラセボ対照・多施設・第3相（26週）。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。