IgA腎症への補体副経路阻害薬イプタコパン（APPLAUSE-IgAN）
Perkovic V. IgA腎症への補体副経路阻害薬イプタコパン（APPLAUSE-IgAN）（Alternative Complement Pathway Inhibition with Iptacopan in IgA Nephropathy (APPLAUSE-IgAN)）. N Engl J Med.（DOI: 10.1056/NEJMoa2410316 / NCT04578834）
IgA腎症では、腎に沈着した免疫複合体が"補体の副経路"を活性化して炎症・腎障害を進める。APPLAUSE-IgANは、補体D因子ならぬB因子を阻害する経口薬イプタコパンを、支持療法下でも蛋白尿の残るIgA腎症で検証。9か月で蛋白尿（UPCR）を38.3%低減（P<0.001）、最終24か月データではeGFR低下を49.3%抑制、腎不全イベントを43%低減した。NefIgArd（腸管免疫）とは異なる"補体"という段階を標的とし、IgA腎症の補体阻害治療時代を開いた試験。
背景・CQ
IgA腎症の病態では、腎メサンギウムに沈着したIgA免疫複合体が補体の副経路（alternative pathway）を活性化し、炎症・組織障害を進める。実際、IgA腎症では血漿でなく尿・腎局所で副経路の活性化マーカーが上昇する。副経路の中心分子B因子を選択的に阻害する経口薬イプタコパンが、支持療法に上乗せして蛋白尿・eGFR低下を抑えるかを検証した。
支持療法下でも蛋白尿の残るIgA腎症で、補体副経路B因子阻害薬イプタコパンは蛋白尿とeGFR低下を抑えるか？
研究デザイン（PICO）
生検確定・支持療法下でも蛋白尿（UPCR≥1 g/g）の残る原発性IgA腎症の成人（NCT04578834）
イプタコパン（経口B因子阻害薬）
プラセボ（＋最適化支持療法を両群で継続）
主要（中間）＝9か月の蛋白尿（UPCR）低下。主要（最終）＝24か月の年間eGFRスロープ
方法：国際・多施設・無作為化・二重盲検・プラセボ対照・第3相試験（最長24か月）。事前規定の9か月中間解析で蛋白尿を評価。Novartis社資金。NCT04578834。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。