輸血依存型サラセミアに経口ミタピバトを足す（ENERGIZE-T）
Cappellini MD. 輸血依存型サラセミアに経口ミタピバトを足す（ENERGIZE-T）（Mitapivat in Adults with Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassaemia (ENERGIZE-T)）. Lancet 2026.（DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00874-3 / PMID: 42721980 / NCT04770779）
19か国で、18歳以上の輸血依存型αサラセミアまたはβサラセミアの患者258例を、ミタピバト100mg 1日2回（171例）とプラセボ（87例）に2:1で割り付けた、二重盲検・プラセボ対照の第III相試験。ミタピバトはピルビン酸キナーゼのアロステリック活性化薬で、経口薬である。主要評価項目は輸血減少反応（TRR）＝48週までの任意の連続12週間で、輸血赤血球量がベースラインより50%以上かつ2単位以上減ること。TRRはミタピバト群 52/171例（30%）、プラセボ群 11/87例（13%）、調整差18%ポイント（95%CI 8〜27）、両側 p=0.0003。有害事象による中止はミタピバト群10例（6%）、プラセボ群1例（1%）。死亡はなかった。サラセミアに対する初の経口の疾患修飾薬として位置づけられる試験である。
背景・CQ
αサラセミアには疾患修飾療法がなく、βサラセミアにも経口の疾患修飾療法がないことが、大きな未充足ニーズとされてきた。輸血依存の患者は定期輸血と鉄キレート療法を続ける必要がある。ミタピバトは赤血球のピルビン酸キナーゼを活性化する経口薬で、輸血負担を減らせるかが問われた。
輸血依存型のαまたはβサラセミアの成人で、経口ミタピバトは輸血量を減らせるか？
研究デザイン（PICO）
18歳以上の輸血依存型αサラセミアまたはβサラセミアの患者258例（19か国。北米・欧州・アジア太平洋・南米・中東）
ミタピバト100mgを1日2回、経口で48週間（171例）
プラセボを1日2回、経口で48週間（87例）
主要評価項目＝輸血減少反応（TRR）。48週までの任意の連続12週間で、輸血赤血球単位数がベースラインに比べ50%以上かつ2単位以上減少すること
方法：RCT・多施設・二重盲検・プラセボ対照・第III相。中央の対話型応答システムで、地域とサラセミアの遺伝子型で層別化して2:1に割り付けた。有効性は全無作為化例からなる完全解析対象集団で解析した。安全性は1回以上投与を受けた患者で評価した。資金は Agios Pharmaceuticals。試験登録は NCT04770779。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。