低リスク骨髄異形成症候群の輸血依存性貧血にルスパテルセプト（MEDALIST）
Fenaux P. 低リスク骨髄異形成症候群の輸血依存性貧血にルスパテルセプト（MEDALIST）（Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MEDALIST)）. N Engl J Med 2020.（DOI: 10.1056/NEJMoa1908892 / PMID: 31914241 / NCT02631070）
赤血球造血刺激因子製剤（ESA）が効かない、あるいは有害事象で中止した低リスクMDSでは、患者は定期的な赤血球輸血に依存していく。TGF-β スーパーファミリーのリガンドに結合して SMAD2/SMAD3 シグナルを抑える組換え融合蛋白ルスパテルセプトを、3週ごと皮下投与で試した二重盲検プラセボ対照第3相試験。主要評価項目である「第1〜24週のあいだの8週間以上の輸血非依存」は、ルスパテルセプト群 38% 対プラセボ群 13%（P<0.001）。副次の12週間以上の輸血非依存も 28% 対 8%（第1〜24週）、33% 対 12%（第1〜48週）でいずれも P<0.001 だった。有害事象は疲労・下痢・無力感・悪心・めまいが多く、頻度は時間とともに減少した。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。