ヒドロキシウレアが鎌状赤血球症の疼痛発作を約半分に
Charache（MSH Investigators）. ヒドロキシウレアが鎌状赤血球症の疼痛発作を約半分に（MSH）. N Engl J Med 1995;332(20):1317-1322.（DOI: 10.1056/NEJM199505183322001 / PMID: 7715639 / NCT00000586）
重症の鎌状赤血球症（年3回以上の発作）で、ヒドロキシウレアが疼痛（血管閉塞）発作を約50%減らし、急性胸部症候群・入院・輸血も減らした。鎌状赤血球症で初めて確立された疾患修飾治療。
背景・CQ
鎌状赤血球症はHbSの重合で赤血球が硬く変形し、微小血管を閉塞して激しい疼痛発作・臓器障害を起こす。当時、発作を予防する有効な薬はなかった。
胎児ヘモグロビン(HbF)を増やすヒドロキシウレアは、発作頻度を減らすか？
研究デザイン（PICO）
18歳以上のHbSS（鎌状赤血球貧血）で、前年に3回以上の疼痛発作（n=299、21施設）。
ヒドロキシウレア（15mg/kg/日から最大耐用量〜35mg/kgへ漸増）。
プラセボ。
年間の疼痛（血管閉塞）発作の頻度。
方法：二重盲検・無作為化・プラセボ対照。平均追跡21ヶ月で、DSMBが有効性を理由に早期終了。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。