活動期の甲状腺眼症に対するテプロツムマブ（OPTIC）
Douglas RS. 活動期の甲状腺眼症に対するテプロツムマブ（OPTIC）（Teprotumumab for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (OPTIC)）. N Engl J Med 2020.（DOI: 10.1056/NEJMoa1910434 / PMID: 31971679 / NCT03298867）
甲状腺眼症は、見た目・視機能・生活の質を大きく損なう疾患でありながら、FDAが承認した薬物治療が存在しなかった。IGF-I受容体（IGF-IR）がその病態に関与するという強い根拠を背景に、IGF-IR阻害薬テプロツムマブを3週ごと21週間点滴静注する第3相の二重盲検プラセボ対照試験が行われた。24週時点の主要評価項目である「眼球突出2mm以上の改善」は、テプロツムマブ群41例中34例（83%）vs プラセボ群42例中4例（10%）、P<0.001。治療必要数（NNT）は1.36。あらかじめ規定された副次評価項目もすべて有意に良好で、総合奏効78% vs 7%、Clinical Activity Score 0または1が59% vs 21%、眼球突出の平均変化 −2.82mm vs −0.54mm、複視の改善68%（19/28）vs 29%（8/28）、GO-QOLスコアの平均変化 +13.79点 vs +4.43点（いずれもP≦0.001）。
背景・CQ
甲状腺眼症は、生活を著しく損ない、外見を変え、ときに失明に至りうる眼窩周囲の疾患であるが、FDA承認の薬物治療は存在しなかった。IGF-I受容体（IGF-IR）が本疾患の病態に関与することを示す強い根拠が蓄積していた。
活動期の甲状腺眼症に対して、IGF-IR阻害薬テプロツムマブは眼球突出を改善するか？
研究デザイン（PICO）
活動期の甲状腺眼症の患者（n＝83。テプロツムマブ群41例／プラセボ群42例）
テプロツムマブ点滴静注（初回10mg/kg、以降20mg/kg）を3週ごと21週間（41例）
プラセボ点滴静注を同じ間隔で（42例）
主要＝24週時点の眼球突出奏効（2mm以上の眼球突出の減少）。あらかじめ規定された副次＝総合奏効（Clinical Activity Score 2点以上低下かつ眼球突出2mm以上減少）、Clinical Activity Score 0または1、眼球突出の平均変化、複視奏効（1グレード以上の改善）、GO-QOL総合スコアの平均変化
方法：RCT・第3相・多施設・二重盲検・プラセボ対照。活動期の甲状腺眼症の患者を1:1で割り付け、テプロツムマブまたはプラセボを3週ごとに21週間点滴静注した。本解析における最終の試験来院は24週時点。主要評価項目は24週での眼球突出奏効。副次評価項目はあらかじめ規定され、24週時点、または一部はベースラインから24週までの試験来院を通じた平均変化として評価された。GO-QOL は Graves 眼症特異的な生活の質の質問票で、平均6点以上の変化を臨床的に意味があるとみなす。テプロツムマブ群の一部の患者では眼窩の画像評価が行われた。資金は Horizon Therapeutics。試験登録は NCT03298867、EudraCT 2017-002763-18。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。