AChR抗体陽性の全身型重症筋無力症に対する週1回自己注射の補体C5阻害薬ゲフルリマブ（PREVAIL）
Gwathmey KG. AChR抗体陽性の全身型重症筋無力症に対する週1回自己注射の補体C5阻害薬ゲフルリマブ（PREVAIL）（Efficacy and Safety of Gefurulimab in Generalized Myasthenia Gravis (PREVAIL)）. JAMA Neurol 2026.（DOI: 10.1001/jamaneurol.2026.2333 / PMID: 42507440 / NCT05556096）
抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）の全身型重症筋無力症（gMG）で、MGFA分類II〜IV・MG-ADL 5点以上の成人 260例を、ゲフルリマブ週1回皮下自己注射（131例）とプラセボ（129例）に割り付けた第3相二重盲検試験（20か国113施設）。主要評価項目の26週時 MG-ADL 変化量はゲフルリマブ −4.2 vs プラセボ −2.6（群間差 −1.6、95%CI −2.4〜−0.8、P<.001）、主要な副次評価項目の QMG 変化量は −4.5 vs −2.4（差 −2.1、95%CI −3.1〜−1.1、P<.001）。改善は MG-ADL で1週以内、QMG で4週以内に現れ、26週まで持続した。有害事象の頻度は両群で同程度で、髄膜炎菌感染の報告はなかった。「補体阻害薬を点滴ではなく週1回の自己注射で」という選択肢を第3相で示した一本。
背景・CQ
AChR抗体陽性 gMG では、補体の活性化が神経筋接合部の障害の中心的な機序であり、補体C5を標的にした治療が確立してきた。ゲフルリマブは補体C5の活性化を阻害する二重結合ナノボディで、皮下から週1回、患者自身が注射できる設計になっている。
AChR抗体陽性の全身型重症筋無力症に、週1回皮下自己注射のゲフルリマブを加えると、26週の日常生活動作（MG-ADL）は改善するか？
研究デザイン（PICO）
18歳以上、AChR抗体陽性の全身型重症筋無力症、MGFA分類II〜IV、MG-ADL 総スコア5点以上。260例（無作為化）
ゲフルリマブ 週1回皮下自己注射（131例）
プラセボ 週1回皮下自己注射（129例）
主要＝26週時の MG-ADL 総スコアのベースラインからの変化量。主要な副次＝26週時の QMG 総スコアの変化量。安全性
方法：RCT・第3相・多施設・二重盲検・プラセボ対照。20か国113施設で、2022年11月から2024年11月にかけてスクリーニングと無作為化を行い、無作為化対照期間は26週。スクリーニング405例のうち145例が除外され、260例が適格基準を満たして割り付けられた（ゲフルリマブ131例、プラセボ129例）。249例が26週の無作為化対照期間を完了した。試験登録は ClinicalTrials.gov NCT05556096。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。