先天性TTPへのリコンビナントADAMTS13定期補充（第3相最終解析）
Scully M. 先天性TTPへのリコンビナントADAMTS13定期補充（第3相最終解析）（Recombinant ADAMTS13 in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura: Final Analysis from a Randomized Phase 3 Trial）. Blood 2026.（DOI: 10.1182/blood.2026034361 / PMID: 42728013 / NCT03393975）
先天性TTP（Upshaw-Schulman症候群）は、ADAMTS13の先天的欠損により超高分子量VWFマルチマーが切断されず、血小板血栓が繰り返し起きる病気である。これまでは血漿製剤（PBT）を定期的に投与してADAMTS13を補ってきたが、輸注反応やアレルギー、時間的負担が避けられなかった。本試験は3〜68歳の48例を、リコンビナントADAMTS13（rADAMTS13、40 IU/kg）による6か月の予防投与と、同じ頻度の血漿製剤による6か月の予防投与へ1:1で割り付け、その後に順序を入れ替えるクロスオーバー設計をとった。全員が最後に6か月のrADAMTS13を受けている。主要評価項目の急性TTPイベントは、rADAMTS13予防期間中にゼロ、血漿製剤期間中に1例（モデルベース平均年率0.04）。亜急性TTPイベントの年率は0.04 vs 0.26、最も多かった血小板減少の年率は0.91 vs 1.62だった。治療関連有害事象はrADAMTS13で4.3%、血漿製剤で45.8%。ADAMTS13中和抗体は検出されなかった。
背景・CQ
先天性TTPでは、ADAMTS13の先天的欠損により急性・亜急性のTTPイベントが繰り返される。リコンビナントADAMTS13は、第3相オープンラベル・クロスオーバー試験の事前規定された中間解析の結果をもとに、先天性TTPに対する予防的またはオンデマンドのADAMTS13補充療法として承認された。中間解析より長い追跡でも同じ利益が保たれるかは確認されていなかった。
先天性TTPに対するリコンビナントADAMTS13の定期予防投与は、より長い追跡でも血漿製剤による予防投与に比べて急性TTPイベントを減らし続けるか？
研究デザイン（PICO）
3〜68歳の先天性TTP患者 48例
リコンビナントADAMTS13（rADAMTS13）40 IU/kg による6か月間の予防投与
血漿製剤（plasma-based therapy, PBT）による6か月間の予防投与（同じ投与頻度）
主要＝急性TTPイベント。副次＝亜急性TTPイベント、TTPの臨床像（血小板減少など）、有害事象、ADAMTS13中和抗体、治療満足度（TSQM-9）、ADAMTS13活性の推移
方法：RCT・第3相・オープンラベル・クロスオーバー・1対1割り付け。3〜68歳の先天性TTP患者48例を、rADAMTS13（40 IU/kg）による6か月の予防投与期間と、同じ投与頻度の血漿製剤による6か月の予防投与期間に1:1で割り付け、その後それぞれもう一方の治療へ移行させた。以後、全参加者が6か月間のrADAMTS13投与を受けた。イベント頻度はモデルベースの平均年間発生率（annualized event rate, AER）として評価され、治療満足度は9項目の Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication（TSQM-9）で測定された。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。