ミドスタウリンがFLT3変異AMLの生存を改善 ― AML初の標的治療
Stone（CALGB 10603 / Alliance）. ミドスタウリンがFLT3変異AMLの生存を改善 ― AML初の標的治療（RATIFY）. N Engl J Med 2017;377(5):454-464.（DOI: 10.1056/NEJMoa1614359 / PMID: 28644114 / NCT00651261）
新規診断のFLT3変異AML（18〜59歳）で、標準化学療法にFLT3阻害薬ミドスタウリンを上乗せすると、全生存が改善（OS HR 0.78、中央値74.7 vs 25.6ヶ月）。AMLで初めて“標的治療”が生存を延ばした金字塔。
背景・CQ
FLT3変異（とくにITD）はAMLの約3割にみられ、再発が多く予後不良。FLT3を阻害する経口薬ミドスタウリンを標準治療に加えれば生存を改善できるか？ — それを検証した。
研究デザイン（PICO）
新規診断・FLT3変異（ITDまたはTKD）AML、18〜59歳（n=717）。
標準化学療法（ダウノルビシン＋シタラビン導入→地固め）＋ミドスタウリン→1年維持（360例）。
標準化学療法＋プラセボ（357例）。
全生存（OS、移植で打ち切らない）。
方法：国際・第3相・二重盲検・プラセボ対照・無作為化。導入・地固め・維持を通じて投与。
この続きは、無料登録で読めます。
登録に必要なのは、メールアドレスとパスワードだけです。カードの登録は要りません。
登録すると、この論文の続きを含めて、毎週3本まで、どの論文でも本文が読めます（毎週月曜にリセット）。
- 主な結果
- 臨床への落とし込み
- 結論
- 解釈と限界
- Editor's Note（解釈・使いどころ）
すべて読みたい方は、登録後にプレミアムを14日間¥0で試せます（カード登録が必要）。
本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。