会員限定白血病（AML）国際・第3相・二重盲検・プラセボ対照・無作為化N Engl J Med 2017読了約4分

ミドスタウリンがFLT3変異AMLの生存を改善 ― AML初の標的治療

Stone（CALGB 10603 / Alliance）. ミドスタウリンがFLT3変異AMLの生存を改善 ― AML初の標的治療（RATIFY）. N Engl J Med 2017;377(5):454-464.（DOI: 10.1056/NEJMoa1614359 / PMID: 28644114 / NCT00651261）

新規診断のFLT3変異AML（18〜59歳）で、標準化学療法にFLT3阻害薬ミドスタウリンを上乗せすると、全生存が改善（OS HR 0.78、中央値74.7 vs 25.6ヶ月）。AMLで初めて“標的治療”が生存を延ばした金字塔。

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