ルキソリチニブがヒドロキシウレア抵抗・不耐の真性多血症を管理
Vannucchi. ルキソリチニブがヒドロキシウレア抵抗・不耐の真性多血症を管理（RESPONSE）. N Engl J Med 2015;372(5):426-435.（DOI: 10.1056/NEJMoa1409002 / PMID: 25629741 / NCT01243944）
ヒドロキシウレアに抵抗性または不耐の真性多血症（脾腫あり）で、JAK1/2阻害薬ルキソリチニブが最良の利用可能治療（BAT）より、ヘマトクリット制御＋脾縮小の複合を達成（22.7% vs 0.9%）。瀉血に頼らない血球管理と症状改善をもたらした。
背景・CQ
真性多血症（PV）はJAK2変異を背景に赤血球が増え、血栓・全身症状・脾腫をきたす。一次治療のヒドロキシウレアに抵抗・不耐の例では選択肢が乏しかった。
ルキソリチニブはBATより血球管理・脾縮小・症状を改善するか？
研究デザイン（PICO）
ヒドロキシウレア抵抗性／不耐で脾腫を伴う真性多血症（n=222）。
ルキソリチニブ（110例）。
最良の利用可能治療（BAT：ヒドロキシウレア・インターフェロン・対症療法など）（112例）。
32週時点で「瀉血なしのヘマトクリット制御」かつ「脾容積35%以上縮小」の複合達成。
方法：国際・多施設・第3相・オープンラベル・無作為化。
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本ページは医学情報の学習・抄読会支援を目的とした要約であり、個別の診療判断を代替するものではありません。掲載の数値は原著に基づきますが、投与の可否・用量などの最終判断は、必ず原著論文および最新の診療ガイドラインをご確認ください。図表は出版社からの転載ではなく、要点を独自に記述・再構成しています。